中新網(wǎng)北京1月24日電 題：中國原創(chuàng)肝病新藥 填補丁肝治療空白

　　記者 張素

　　“絕大多數(shù)原研藥，都是一國或多國科學家先取得重要突破，再由本國或其他國家的制藥公司跟進?！北本┥茖W研究所所長王曉東說，但“從0到1再從1到100”都由同一個團隊主導完成，“一條龍”全流程自主創(chuàng)新，全世界都不多見。

　　23日，治療慢性丁型肝炎病毒感染的立貝韋塔單抗獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。這款創(chuàng)新藥源于北京生命科學研究所李文輝團隊對乙肝和丁肝病毒受體的突破性研究發(fā)現(xiàn)，被視為填補國內(nèi)丁肝治療空白。

　　值得注意的是，這款原研藥不僅是全球病毒性肝炎領域獲批的首個單抗藥物，并且從發(fā)現(xiàn)病毒感染機制、作用靶點到藥物研發(fā)都為中國原創(chuàng)。

　　解鎖“衛(wèi)星”病毒

　　據(jù)介紹，丁型肝炎病毒(HDV)是一種缺陷型RNA病毒，需借助乙型肝炎病毒(HBV)表面蛋白作為其包膜蛋白才能存活。換句話說，HDV為HBV的“衛(wèi)星”病毒，兩者進入肝細胞借助的是同樣的受體。

　　HDV感染僅見于合并HBV感染的人群，而兩者合并感染患者發(fā)生肝硬化、肝細胞癌等的風險成倍增加。據(jù)統(tǒng)計，全球約有1200萬人感染HDV。

　　早在2007年回國入職北京生命科學研究所時，李文輝就已瞄準尋找“乙肝病毒受體”這一課題。他解釋說，所謂病毒受體就像細胞表面的“鑰匙孔”，病毒拿著“鑰匙”剛好解鎖這個“鑰匙孔”才能打開細胞大門進行感染。如果能夠找到“乙肝病毒受體”，就極有希望解鎖治療慢性乙肝以及與乙肝相關的慢性丁肝的方法。

　　2012年11月，李文輝團隊公開發(fā)表研究結(jié)果。歷經(jīng)艱辛探索，他們找到HBV和HDV的共同受體——鈉離子-?；悄懰峁厕D(zhuǎn)運蛋白(NTCP)，也就是找到乙肝病毒入侵人體的“鑰匙孔”。

　　跑出“加速度”

　　發(fā)現(xiàn)“鑰匙孔”，李文輝并未止步于基礎研究，而是瞄準造出能“鎖”住病毒的藥物。他與北京生命科學研究所生物制品中心主任隋建華著手新藥開發(fā)，并與這些志同道合的科學家共同創(chuàng)辦華輝安健。

　　從實驗室里的前導分子篩選，到動物實驗的反復驗證，再到臨床試驗的推進，立貝韋塔單抗率先在治療慢性丁肝合并慢性乙肝患者領域跑出“加速度”。

　　“慢性丁型肝炎是各類病毒性肝炎中最嚴重的疾病，臨床需求迫切?！绷⒇愴f塔單抗臨床試驗主要研究者、吉林大學第一醫(yī)院肝膽胰內(nèi)科教授?？∑嬲f，中國、巴基斯坦和蒙古國等國的100多名患者參與的臨床試驗表明，該藥不僅在病毒學應答和谷丙轉(zhuǎn)氨酶復常等指標方面療效卓著，還可明顯改善患者肝臟硬度，在伴有肝硬化患者人群中效果尤其突出。

　　該項臨床試驗研究者、巴基斯坦阿迦汗大學醫(yī)學教授Saeed Sadiq Hamid在受訪時說：“立貝韋塔單抗作為一款療效顯著、安全性優(yōu)異的治療方案，有望成為未來的全球標準療法，我們十分期待該藥能早日在巴基斯坦獲批上市。”

　　目標“治愈乙肝”

　　從基礎研究到創(chuàng)制新藥的全流程自主創(chuàng)新殊為不易。在華輝安健首席執(zhí)行官陳彬看來，此次獲批上市是中國“政產(chǎn)學研用”協(xié)同創(chuàng)新的成功實踐。從科技部到北京市各級政府部門，從參與臨床研究的醫(yī)院到各級藥監(jiān)部門，都為創(chuàng)新藥物研發(fā)作出積極貢獻。

　　“我們已構(gòu)建覆蓋藥物研發(fā)全流程的綜合研發(fā)體系，管線布局從丁肝、乙肝拓展至腫瘤及其他肝臟疾病領域?！标惐蛘f，未來將持續(xù)以科學之力守護百姓健康福祉。

　　李文輝團隊正在持續(xù)推進針對乙肝的創(chuàng)新藥管線臨床試驗，其中用于治療乙肝的候選藥物(代號HH-006)已進入臨床試驗階段，而團隊的目標劍指“治愈乙肝”。

　　“乙肝仍是人類面臨的嚴重疾病，治愈乙肝是全球科學家共同的夢想，期待我們受體工作為推動這一進程作出更多貢獻。”李文輝如是說。(完)